Sous la direction de Maurice Cassier et Emmanuel Didier (GSPM)
En août 2018, deux thérapies géniques contre les cancers ont reçu une autorisation de mise sur le marché en Europe : le Yescarta® de Gilead Sciences et le Kymriah® de Novartis.
Ces traitements CAR-T (Chimeric Antigen Receptor) sont les premiers d’une nouvelle génération. Les Lymphocytes T de la personne malade sont prélevés et modifiés afin qu’ils reconnaissent et attaquent les cellules cancéreuses. Si ces traitements ne concernent pour l’instant que des cancers du sang très spécifiques, de nombreux autres essais cliniques sont en cours pour d’autres indications, y compris pour des tumeurs solides. Ces traitements introduisent des ruptures majeures dans le système de santé.
- Une première rupture tient à l’espoir qu’ils représentent pour les personnes malades. Selon la HAS, « le taux de survie estimé à 12 mois des patients atteints de lymphome diffus à grandes cellules B au pronostic vital engagé à très court terme est de 40 % pour Kymriah et de 60 % pour Yescarta», pour des personnes qui n’avaient plus d’options thérapeutiques. La HAS note par ailleurs des incertitudes majeures et des résultats qui doivent être confirmés en vie réelle.
- Une seconde rupture tient au caractère innovant de ces thérapies géniques dans le système de santé, notamment sur les modalités de production, de prescription, de qualité et d’organisation des soins.
- Une troisième rupture tient au prix en lui-même. Ces traitements coûtent cher, entre 320 000€ et 350 000€ par patient. S’ils ne concernent aujourd’hui qu’un petit nombre de personnes, de nouvelles indications sur des traitements similaires pourraient mettre le système de santé en tension, et se traduire par la définition de nouveaux critères ou de nouvelles modalités d’accès.
Ainsi, par leur nouveauté et d’une certaine manière, leur radicalité, les traitements CAR-T et la promesse qu’ils présentent s’imposent comme un défi pour les systèmes de santé, l’organisation des soins et la société dans son ensemble. Ces défis sont présents, puisque les autorisations de mise sur le marché ont marqué le début du processus d’intégration et diffusion de ces traitements en Europe. Ils sont également futurs, puisque le Yescarta® et le Kymriah® représentent les premiers d’une nouvelle génération de thérapies géniques contre les cancers.
Le projet de thèse propose donc d’étudier le caractère transformateur de ces deux thérapies, et d’analyser comment elles participent à la création et la formation d’un nouveau modèle de soins, de prise en charge et d’accès dans les systèmes de santé.
